FDA一个顾问小组周三投票，支持了强生（JNJ）实验性药物bedaquiline用于多耐药结核病（multi-drug resistant tuberculosis，MDR-TB）成人患者的安全性及有效性，但同时也对该药潜在心脏及肝脏安全性表达了关注。

 

Bedaquiline（Ba-DA-qui-lin）是一种抗生素，通过靶向ATP合成酶来杀死结核分枝杆菌（M.tb），ATP合成酶对于能量的生成至关重要。

 

如果获批，强生称，bedaquiline有望成为近40年来首个具有全新作用机制的TB药物，同时也是有史以来首个明确用于MDR-TB的TB药物。

 

强生称，FDA外部医疗专家小组以18:0的投票结果支持了bedaquiline与标准治疗联合用药在临床试验中疗效及安全性的“大量证据（substantial evidence）”，同时以11:7的投票结果支持了该药的安全性。在决定是否批准新药时，FDA通常会遵循其顾问小组的建议。

 

但FDA顾问小组的一些成员，对临床试验中bedaquiline药物组出现的“死亡不平衡（mortality imbalance）”及肝酶的升高现象表达了关注，肝酶升高是肝脏毒性的一个潜在迹象。与对照组相比，服用bedaquiline的患者中，所谓的QT间隔也出现了增加，这预示着一个可能的不规则心脏跳动。

 

今年9月，FDA根据在标准药物耐药的结核病患者中开展的2项II期临床试验的数据，授予了bedaquiline优先审查资格。强生已计划2013年初启动一项更大型的III期研究。（生物谷bioon.com）